האם הנשיא טראמפ מטופל בתרופה עוד לפני אישור ה-FDA?

האם ייתכן שהאנשים החזקים בעולם מקבלים גישה לתרופות פורצות דרך הרבה לפני שהן מגיעות לציבור הרחב.

זו בדיוק השאלה שהסעירה השבוע את עולם הרפואה, הפוליטיקה והרשתות החברתיות, לאחר שפורסם כי אדם בן 79 קיבל אישור חריג לקבל את רטטרוטייד – התרופה החדשנית של חברת אלי לילי – למרות שהיא עדיין אינה מאושרת לשימוש על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

תוך שעות החלו להופיע ברשתות החברתיות השערות שלפיהן מדובר בנשיא ארצות הברית דונלד טראמפ. השמועות התפשטו במהירות עצומה. הבית הלבן הכחיש באופן חד-משמעי כי טראמפ הוא המטופל, אך הסיפור כבר הפך לגדול הרבה יותר מזהותו של אדם אחד.

לראשונה נחשף לעיני הציבור מנגנון שכמעט איש אינו מכיר – האפשרות לקבל תרופה ניסיונית עוד לפני שהיא מגיעה למדפים.

ד”ר אסנת רזיאל, מומחית לטיפול בהשמנה, בריאות מטבולית ואריכות חיים בריאה, מנהלת המרכז הרב־תחומי לטיפול בהשמנת יתר, אסיא מדיקל, אסותא רמת החייל מסבירה.

איך מקבלים תרופה שעוד לא אושרה?

רוב האנשים מניחים שתרופה קיימת רק לאחר שה-FDA מעניק לה אישור. המציאות מורכבת הרבה יותר.

במקרים חריגים במיוחד מאפשר החוק האמריקאי מתן תרופות ניסיוניות במסגרת מסלול המכונה “גישה מורחבת” או “שימוש מטעמי חמלה”. מדובר במנגנון שנועד לאפשר טיפול בחולים שאין עבורם חלופה רפואית מתאימה, כאשר קיים סיכוי ממשי שהתרופה עשויה להועיל להם.

כל בקשה כזו נבחנת בקפדנות הן על ידי החברה המפתחת והן על ידי ה-FDA, ורק מעט מאוד בקשות מאושרות.

דווקא משום שמדובר במסלול כה נדיר, עצם הפרסום על אישור לשימוש ברטטרוטייד הפך לכותרת עולמית.

אבל אם התרופה עדיין לא אושרה, איך כולם כבר מדברים עליה?

זו אולי השאלה המסקרנת ביותר. נדמה שבכל כנס רפואי, בכל קבוצת רופאים ובכל רשת חברתית כבר יש מי שמספר על ניסיון אישי עם רטטרוטייד. איך זה ייתכן?

התשובה מורכבת מכמה שכבות. אלפי משתתפים ברחבי העולם כבר מקבלים את התרופה במסגרת מחקרים קליניים גדולים. אלו אינם עשרות מטופלים כפי שהיה מקובל בעבר, אלא מחקרים בינלאומיים עצומים המשתרעים על פני מדינות רבות.

חלק מהמשתתפים ממשיכים לקבל את התרופה גם לאחר סיום המחקר במסגרת מעקב ארוך טווח. ומעבר לכך קיים גם עולם אחר, אפור ומדאיג הרבה יותר.

השוק האפור של תרופות העתיד

עוד לפני שרטטרוטייד אושרה, כבר ניתן למצוא ברחבי האינטרנט אתרים המציעים למכירה “רטטרוטייד”.

ברוב המקרים אין מדובר בתרופה המקורית של חברת אלי לילי אלא בחומרים המיוצרים במעבדות פרטיות, ללא פיקוח, ללא בקרת איכות וללא כל ודאות לגבי תכולתם.

חלקם עלולים להכיל חומר פעיל במינון שונה, אחרים כלל אינם מכילים את החומר המוצהר, וחלקם אף עלולים להיות מזוהמים.

זהו שוק שמגלגל מיליוני דולרים וממחיש עד כמה הביקוש לתרופות החדשות עצום – עוד לפני שהן זמינות כחוק.

מדוע כולם מחכים דווקא לרטטרוטייד?

מפני שהיא עשויה להיות התרופה המשמעותית ביותר שפותחה עד כה לטיפול בהשמנה.

אם הדור הראשון של התרופות פעל על הורמון אחד, והדור השני על שני הורמונים, רטטרוטייד מפעילה שלושה מנגנונים הורמונליים שונים בו-זמנית.

השילוב הזה מפחית רעב, מגביר תחושת שובע, משפר את חילוף החומרים ואף מגביר את שריפת האנרגיה.

במחקרים שפורסמו עד כה נצפו ירידות משקל חסרות תקדים, המתקרבות ואף משתוות במקרים מסוימים לתוצאות של ניתוחים בריאטריים.

לכן חוקרים רבים כבר מכנים אותה “דור העתיד” של רפואת ההשמנה.

האם האישור קרוב?

נראה שכן. מחקרי השלב השלישי נמצאים בעיצומם, וחלק מהתוצאות שכבר פורסמו מעוררות התלהבות רבה בקהילה המדעית.

כאשר תרופה מציגה יתרון משמעותי על פני הטיפולים הקיימים, ה-FDA יכול להעניק לה מסלולי בחינה מואצים, המאפשרים לזרז את תהליך ההערכה מבלי להתפשר על בטיחות.

חשוב להדגיש: מסלול מואץ אינו אומר קיצור דרך. הוא אינו מבטל את הצורך בהוכחת יעילות ובטיחות, אלא מאפשר לרשויות לבחון את הנתונים במהירות גבוהה יותר.

הסיפור האמיתי גדול הרבה יותר מטראמפ

גם אם יתברר בסופו של דבר שטראמפ כלל אינו המטופל שעליו נסוב הדיווח, הפרשה הזו כבר השיגה דבר אחד חשוב.

היא חשפה בפני הציבור עד כמה השתנה עולם התרופות.

הגבול בין מחקר, טיפול, חדשנות ואישור רגולטורי הופך מורכב יותר מאי פעם. תרופות אינן “נולדות” ביום שבו הן מאושרות. לעיתים הן כבר משנות את חייהם של אלפי אנשים במסגרת מחקרים, ולעיתים הן אף מגיעות, במקרים חריגים מאוד, למטופלים עוד לפני שהציבור הרחב יכול לקבל אותן.

לא רק ירידה במשקל – אלא מהפכה בבריאות ובאריכות החיים

אולי זו הסיבה שההתרגשות סביב רטטרוטייד כה גדולה.

כיום כבר ברור שהתרופות החדשות אינן מיועדות רק להפחתת משקל. הן משפיעות על מערכת חילוף החומרים כולה, מפחיתות דלקת כרונית, משפרות את בריאות הכבד, מפחיתות סיכון למחלות לב וכלי דם, ונחקרות גם בהקשר של הזדקנות ביולוגית והארכת שנות החיים הבריאות.

אם תוצאות המחקרים הגדולים יאשרו את ההבטחה הראשונית, ייתכן שבעוד שנים אחדות נביט לאחור ונבין שהסערה סביב טראמפ הייתה רק הכותרת. הסיפור האמיתי היה תחילתו של עידן חדש ברפואת ההשמנה, ברפואה המטבולית וברפואת אריכות החיים.