אושרה תרופה חדשה למחלת ניוון שרירים

לראשונה אושרה תרופה למחלת ניוון השרירים, דושן, על ידי ה-FDA האמריקאי - ומביאה עמה תקווה לחולים בישראל.

משרד המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) הודיע אתמול (ב'), על אישור התרופה Exondys 51 (eteplirsen), של חברת Sarepta, התרופה הראשונה שאושרה לטיפול במחלת ניוון השרירים, דושן.

השימוש בתרופה מיועד לחולים בעלי מוטציה בגן הדיסטרופין, המתאימה לדילוג על אקסון 51, ששיעורם באוכלוסיית חולי הדושן הוא כ-13 אחוז.

"חולים עם סוג מסוים של ניוון שרירים דושן יוכלו לקבל גישה לטיפול מאושר למחלה נדירה והרסנית זו", אמרה ג'נט וודקוק, רופאה וראש המרכז למחקר ובדיקה של תרופות ב-FDA.

התרופה אושרה בדרך של אישור מואץ לתרופות, המספקת אישור לתרופות המטפלות במחלות המסכנות חיים, ואשר מספקות יתרון משמעותי על פני הטיפול הקיים.

ה-FDA הסיק כי המידע שהוגש מראה על עלייה בהפקת הדיסטרופין, שככל הנראה תביא לתוצאות קליניות מיטיבות בחולים מסוימים עם דושן שיש להם מוטציה המתאימה לדילוג על אקסון 51.

בקבלת החלטה זו, ה-FDA שקל את הסיכונים הפוטנציאלים המשויכים לתרופה, את סכנת החיים והאופי הגביל של המחלה בילדים אלו, ואת המחסור בטיפול עכשווי.

'בחדרי' גם ברשתות החברתיות - הצטרפו!